Terapia genetică

INTRODUCERE

Terapia genetica este o noua abordare in tratamentul bolilor cauzate de modificari ale genelor. Ea este testata in prezent pe pacienti voluntari in clinici speciale. La inceputul lui septembrie 1999, au fost aprobate in jur de 400 de clinici in lumea intreaga si peste 3200 de pacienti au urmat astfel de tratamente. Circa 70% din pacienti sunt in SUA.

Acum cativa ani, s-a pornit un proiect ce avea ca si scop identificarea fiecarei gene umane. Acesta fiind in mare parte incheiat, datele arata ca fiecare individ uman are in jur de 30.000 de gene. Variatiile de structura a genelor unei persoane o definesc pe aceasta ca individ, influentand inaltimea sau culoarea ochilor, dar si unele boli.

Premizele terapiei genetice sunt bazate pe ideea corectarii bolilor genetice la nivelul moleculelor de ADN.

Sarcina principala a terapiei genetice este dezvoltarea de metodelor de a transporta material genetic celulelor corespunzatoare, eficient si sigur. Aceasta problema devine cu adevarat provocatoare cand gene ce trebuiesc transportate sunt mari si complexe. Daca genele sunt plasate intr-un mod optim, ele pot sa persiste pe tot parcursul vietii celulei si ar putea duce la o potentiala vindecare.

Terapia genetica incearca sa gaseasca strategii viabile de livrare a genelor. Pentru a reusi acest lucru, s-au dezvoltat "vehicule" de livrare a genelor, asa numitii vectori, care incapsuleaza genele terapeutice, pentru a le livra in celule. Multi dintre vectorii curent folositi sunt versiuni modificate ale unor virusi. Virusii modificati genetic nu pot sa se inmulteasca in pacient, dar au abilitatea de a livra materialul genetic. O alta strategie este bazata pe folosirea vectorilor non-virali in care complexe de ADN, proteice, sau lipide formeaza particule capabile sa transfere gene.

-Pe data de 14 septembrie 1990, la Institutul National de Sanatate din Bethsda, USA, o fetita de 4 ani a devenit primul om tratat vreodata cu ajutorul terapiei genetice. Ea suferea de o Imunodeficienta grava. Aceasta boala este cauzata de un defect al unei singure gene.